Forscher der University of Pennsylvannia haben ein neues Kapitel in der Behandlung von Krankheiten aufgeschlagen und in einer kleinen Machbarkeitsstudie erste Belege für die Sicherheit der CRISPR-Technik im Einsatz gegen Blut- und Bindegewebskrebs (Sarkom) gesammelt. Das berichtet Technology Review online. Zwei Patienten mit fortgeschrittenem Blutkrebs und ein weiterer mit Sarkomen haben ohne schwerwiegende Nebenwirkungen Immunzellen injiziert bekommen, die mit der Geneditiertechnik CRISPR verändert worden waren. Das sind wenige Probanden, doch das Ziel der Forscher war zunächst ausschließlich zu prüfen, ob die Technik sicher einsetzbar ist.
Jeder Patient erhielt eine Dosis seiner eigenen T-Zellen, die per CRISPR verändert wurden. Die Forscher hatten ein Gen in das Erbgut der T-Zellen eingebaut, um diese auf Angriffskurs gegen die Krebszellen zu bringen. Mit Hilfe des CRISPR-Verfahrens löschten sie parallel dazu auch ein Gen namens PD-1, das die Abwehrkräfte des Immunsystems bremsen kann. Die Ergebnisse der Studie wurden im Fachjournal Science veröffentlicht. Die Forscher konnten zeigen, dass ihr Verfahren weder eine problematische Immunantwort noch gefährliche Off-Target-Effekte, also Auswirkungen an unbeabsichtigten Stellen des Genoms, hervorriefen.
Allerdings hielt sich die Wirksamkeit der Behandlung in Grenzen. Obwohl sich der Zustand der Patienten während der Behandlung stabilisierte und ihre Tumore schrumpften, hatte die T-Zell-Injektion keine langfristigen Effekte. Ein Proband ist bereits gestorben. Bei den beiden anderen verschlechterte sich der Krebs, sie werden jetzt auf anderem Weg behandelt.
Die Studie wird zwar nicht fortgesetzt, da die verwendete Technikvariante mittlerweile veraltet ist und die Gen-Editing-Technik sich seit 2016, als die Studie genehmigt wurde, rasant weiterentwickelt hat. Die ermutigenden Ergebnisse dürften jedoch den Weg für weitere Patiententests mit Gen-Editing-Technologien ebnen.
Quelle: CRISPR: Erste Behandlung von Krebspatienten | heise online